Il sarcoma alveolare delle parti molli ( ASPS ) è un raro sarcoma dei tessuti molli con una prognosi sfavorevole e nessuna terapia consolidata.
Recentemente sono state riportate risposte incoraggianti agli inibitori del checkpoint immunitario.
È stato condotto uno studio di fase 2, multicentrico, a gruppo singolo, avviato dallo sperimentatore, sull’anticorpo anti-PD-L1 Atezolizumab ( Tecentriq ) nei pazienti adulti e pediatrici con sarcoma alveolare delle parti molli avanzato.
Atezolizumab è stato somministrato per via endovenosa alla dose di 1.200 mg nei pazienti di età maggiore o uguale a 18 anni oppure 15 mg per chilogrammo di peso corporeo con un limite massimo di 1.200 mg nei pazienti di età inferiore a 18 anni una volta ogni 21 giorni.
Gli endpoint dello studio includevano la risposta obiettiva, la durata della risposta e la sopravvivenza libera da progressione secondo i criteri RECIST di valutazione della risposta nei tumori solidi, versione 1.1, nonché biomarcatori farmacodinamici dell'azione multifase del farmaco.
Sono stati valutati in totale 52 pazienti.
Una risposta obiettiva è stata osservata in 19 pazienti su 52 ( 37% ), con 1 risposta completa ( CR ) e 18 risposte parziali ( PR ).
Il tempo mediano alla risposta è stato di 3.6 mesi, la durata mediana della risposta è stata di 24.7 mesi e la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediana è stata di 20.8 mesi.
In tutto, 7 pazienti hanno interrotto la terapia dopo 2 anni di trattamento e le loro risposte sono state mantenute fino alla data di cut-off dei dati.
Non sono stati registrati eventi avversi di grado 4 o 5 correlati al trattamento.
Sono state notate risposte nonostante l’espressione basale variabile di PD-1 e PD-L1.
Atezolizumab si è rivelato efficace nell’indurre risposte prolungate in circa un terzo dei pazienti con sarcoma alveolare delle parti molli avanzato. ( Xagena2023 )
Chen AP et al, N Engl J Med 2023; 389: 911-921
Onco2023 MalRar2023 Med2023 Farma2023
