La leiomiomatosi ereditaria con carcinoma a cellule renali ( HLRCC ) è una rara sindrome genetica derivante da mutazioni della linea germinale nella fumarato idratasi.
La combinazione di Bevacizumab ( Avastin ) più Erlotinib ( Tarceva ) ha mostrato risultati intermedi promettenti per il carcinoma a cellule renali associato a HLRCC.
Sulla base di questi risultati, è stato analizzato l’esito di Bevacizumab più Erlotinib in pazienti coreani con carcinoma a cellule renali associato a HLRCC.
Sono state esaminate retrospettivamente l'efficacia e la sicurezza di Bevacizumab più Erlotinib in pazienti con carcinoma a cellule renali associato a HLRCC con confermate mutazioni della linea germinale nella fumarato idratasi.
L'endpoint primario era il tasso di risposta obiettiva ( ORR ), mentre gli endpoint secondari erano la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) e la sopravvivenza globale ( OS ).
Sono stati identificati 10 pazienti con carcinoma a cellule renali avanzato associato a HLRCC che hanno ricevuto Bevacizumab più Erlotinib.
L'età media alla diagnosi era di 41 anni e 5 dei pazienti avevano ricevuto l'associazione come trattamento di prima o seconda linea.
Il tasso di risposta globale è stato pari al 50% e la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale, mediane, erano rispettivamente di 13.3 e 14.1 mesi.
La maggior parte degli eventi avversi sono stati prevedibili e gestibili con misure convenzionali, ad eccezione di un caso in cui un paziente è morto per sanguinamento gastrointestinale.
Questo è il primo esito nel mondo reale del trattamento per carcinoma a cellule renali avanzato associato a HLRCC.
La terapia con Bevacizumab più Erlotinib ha mostrato attività promettente con tossicità moderata.
Bevacizumab più Erlotinib dovrebbe essere un trattamento di prima linea per il carcinoma a cellule renali associato a HLRCC, a meno che non vengano pubblicati altri dati promettenti. ( Xagena2019 )
Choy Y et al, Cancer Res Treat 2019; Epub ahead of print
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